Niemann-Pick hastalığında umar gelişmesi
Prof. Dr. Şenateş: “FDA ve EMA’dan icazet aldı, ülkemizde dahi kullanmaya başlayacağız”
İSTANBUL – Nadir görülen ve teşhisi aheste olan Niemann-Pick hastalığının tedavisinde dünya ülkelerinden hekimlerin katıldığı tıpkı çalışmayla çare gelişmesi yaşanmıştı. Türkiye’den merhem araştırmalarını yürüteç ekibin başındaki ölümlü Prof. Dr. Ebubekir Şenateş, “Tarihten bugüne kadar bu hastalıkta faal, özellikli benzeri çare yoktu. 4 yılın sonucundaki çalışmalar bu ilacın bu hastalarda çok faal olduğunu ortaya koydu. Kırıcı bire bir canip etkisi bulunmayan, Amerikan Besin ve İlaç Dairesi Başkanlığıve Avrupa İlaç Kurumu bu ilacı onayladı. Umudun ötesinde kesin bir hal, yetersiz dışında satışlar başladı, ESIR, Avrupa’de hastalar kullanmaya başladı. Ülkemizde de zamanı gelince bu ilacı kullanmaya başlayacağız” dedi.
Kalıtım Bilimi kaynaklı olan bebeklik ve yetişkinlik döneminde görülen karaciğer ve uykuluk büyümesi, nefes darlığı, hareket etmede müşkülat, yorgunluk, faziletkâr kolesterin gibi birçok şikayete kat açan Niemann-Pick (Hamız Sfingomyelinaz Eksikliği) hastalığının teşhisinin ağırlık konulduğu ve nadir görüldüğü belirtiliyor. Edinilen bilgiye göre Avrupa, MEMLUK, Orta Doğu ve Türkiye’den 14 merkezden çok sayıda fen insanının katıldığı kısaca 4,5 sene evvel başlayan çalışmayla Niemann-Pick hastalığının B ve C tiplerinin tedavisinde bir çare gelişmesi yaşandı. İlacın araştırma ve geliştirme aşamasında ise Türkiye’den Medicana International İstanbul Hastanesi’nden Gastroentereloji Uzmanı Prof. Dr. Ebubekir Şenateş ve ekibi saha aldı. Sürece ilişkin hikmet veren Prof. Dr. Ebubekir Şenateş, 35 önemli rahatsız üzerinde kestirmece 4,5 sene süresince sürdürülen çalışmada 2 hafta arayla damardan kestirmece 40 dakikada sunulan tılsım sonrası hastalarının yerinde düzelme gözlendiğini aktardı. Prof. Dr. Şenateş, hastalığa karşı ilacın zenginlik boyu kullanımının gerektiğini rapor ederken, ilacın Amerikan Azık ve İlaç Dairesi Başkanlığıve Avrupa İlaç Kurumu (EMA)’dan onay aldığını belirterek birçok ülkede kullanıma başlandığını tabir etti.
“Bugüne büyüklüğünde bu hastalıkta enerjik, özellikli benzeri derman yoktu”
Geliştirilen ilaca ilişik bilgiler veren Sindirim Bilimi Uzmanı Prof. Dr. Ebubekir Şenateş, “Kıymetli hastalıklardan bir tanesi dahi Niemann-Pick hastalığı, bu enzim eksikliği sonucu insanların kanlarında, vücutlarında bir nevi tıpkı yağ maddesi birikiyor. Bu repertuvar sonucu dalaklarda büyüme, zaman değerlerinde tedenni, karaciğerde büyüme, karaciğerde ileriye akilane siroza büyüklüğünde gidebiliyor. Tarihten bugüne büyüklüğünde bu hastalıkta etkin, spesifik benzeri çare yoktu. artık semptomatik, az buçuk şikayetleri azaltma, müvellidülhumuza desteği, efdal kolesterolü düşürücü ilaçlarla tabiri caizse geçici ve hareketli olmayan tedaviler yapılıyordu. Yaklaşık 5-6 almanak süreç içre Türkiye’den ben ve ekibimin süresince olduğu tıpkı çalışma grubuyla dünyadaki farklı veri insanlarıyla beraber dünyadaki ayrımsız tılsım firmasının sponsorluğunda, tığ ayrımsız umar araştırma geliştirmesi süresince bulunduk. Bunun Safha-2 ve Faz-3 çalışmasını Afiyet Bakanlığı’nın özel izni, denetiminde ve nezdinde yaptık. 4 yılın böylelikle yapılan çalışmalarla bu ilacın bu hastalarda çok enerjik olduğunu, uykuluk, uykuluk büyüklüğünü et kafalı çevirdiğini akciğerlerinin fonksiyonlarını, günlük dirim kalitelerini iyileştirdiğini, uykularından tutun da kolesterol seviyelerine büyüklüğünde bir nice parametrelerini iyileştirdiğini ortaya koydu. Sakil bir yan etki bulunmayan, merhem taraf etkisinden periferi bu 4 yıllık müddet boyunca hiçbir hasta ilacı bırakmadı. Deli Dolu olduğu ortaya çıkınca önceki olarak Amerikan Azık ve İlaç Dairesi Başkanlığı(FDA)’na başvuruldu. FDA’bile çabuk tıpkısı şekilde bu ilacın etkili olduğuna dayalı icazet verildi. 2022 Ağustos sonu itibariyle daha çok eczanelerde çıkmasına izin verildi. Ondan haddinden fazla gelişmemiş ayrımsız müddet sonradan dahi EMA dediğimiz Avrupa İlaç Kurumu otoritesi birlikte bu ilacı onayladı. Türkiye’deki ruhsatlandırma çalışmaları sanırım bitmeme ediyor. Muhtemel ki bizde da bu proses işleyecektir” dedi.
“Umudun ötesinde kesme bir çözüm”
İlacın uygulandığı hastalara yönelik konuşan Prof. Dr. Ebubekir Şenateş, “Bu ilacı verdiğimiz hastalar banko çokça üstünlük gördü, halen üstelik bu ilacı almaya bitmeme ediyorlar. Bu çalışmadaki hastalarımızın bazılarında uykuluk 10-15-20 ve evet daha aşkın büyümüştü miktar kendisine, doğrusu çalışmaya dahil edilme kriteri da dalağın asgari 6 kattan nazik olması gerekiyordu. Bir Numara yılın böylece dalakları yüzdelik 50 ve ya daha fazla küçüldü. İlaç o kadar haddinden fazla hareketli ki birdenbire biriken maddeyi bir anda yıkıp birlikte vücuda toksik etkisi olmasın diye 14 hafta süresince adım adım dozu arttırdık kim yavaş yavaş yadımlama olsun. Türkiye’de 2 hastamız dahil oldu. Covid dolayısıyla seyahat kısıtlamaları ve bir takım bambaşka nedenlerden ufuk 1 hastamız sürecin ortalarından itibaren çalışmadan geçmek zorunda kaldı. Çok bulunmaz aynı hastalık olduğu üzere bu hastalığa teşhis kısaltmak haddinden fazla print, bunları tanımak, tanımak hoşur baskı. Çocukluk çağı hastalığı ama erişkin yaşa gelen de tıpkı bölük var. Bize erişkin yaşa mevrut hastalar geliyor. Umudun ötesinde stabil ayrımsız çözüm ayrıca de şuan için ayrıksı dahi elimizde tek çare namevcut. Tablet teknolojisi daha üretilemedi, damardan 2 haftada benzeri, kısaca noksan saat 40 dakikada muhtemelen bir çabukça veriliyor. Sayrı aldıktan sonradan evine gidiyor. Bu hastalar evvel ilkin derman verildiği zaman 96 saat boyunca önsezi hızları, ritimleri oksijen satürasyonları, aymazlık düzenleri dahil temas şeyleri takip edildi. Elan sonra gelişigüzel 2 haftada tıpkısı tılsım aldılar. Galiba periyotlarla koku, uykuluk testleri, ultrasonları, MR’ları, mızrap yoğunlukları ve birçok parametreleri izleme altında tutuldu. Bakanlığın de denetimi bu proses bitmeme etti, hala da devam ediyor. Hastalar 4,5 yıla yakındır dahi bu ilacı almaya devam ediyor” şeklinde konuştu.
“Sıkı dışında satışlar başladı, ÇAKER, Avrupa’bile akla yatkın hastalar başladı”
İlacın kullanıma geçişiyle ilgilendiren açıklamalarda bulunan Prof. Dr. Şenateş sözlerini şöyle sürdürdü: “Yetersiz dışında satışlar başladı, BENDE, Avrupa’dahi akla yatkın, sigortası olan hastalar kullanmaya başladı. Avrupa, BENDE, Güney Amerika, Orta Doğu, Türkiye’den hekimler çalışmaya katıldı. Berenarı nadir tanıdık ve dünyada da her ilacı olmayan ayrımsız hastalıkta ilk kez bire bir araştırı ihya çalışmasının ortamında yatmak; benim üzere aynı haysiyet verici, mutlu olduğum bire bir proje süreciydi. Sonucun muvaffakiyetli olması özellikle ÇAKER, Avrupa olmak üzere acun otoriteleri marifetiyle üstelik onaylanması ve hastalara birlikte yararlı tıpkısı reçete olması ayrıca benim üzere muştulu aynı süreç. Ülkemizde birlikte zamanı gelince bu ilacı kullanmaya başlayacağız. Bu çalışmaya toplanmış 14 model katıldı ama gâh merkezlerde hasta tanısı olmadığı için onlar pestil veremedi. Çalışmaya toplanmış 36 pestil karışma ettik, bu 36 hastanın 2’si Türkiye’den idraksiz mütezayit 34 hastası de dünyanın ayrıksı ülkelerinden MEMLUK ve Avrupa ilkin gelmek için diğer ülkelerdeki marifet insanlarının gözetiminde ve denetiminde çalışmaya alındı. Halen bile 35 sökel çalışmaya devam ediyor. çıktı daha çok hastalarımıza bu seçeneği de sunmuş olacağız”
